袁妮, 于滨玮, 黄祖彤, 周娜, 罗蓟, 魏俊丽
目的: 分析国际医保准入环节中专家调研产生的真实世界数据(RWD)的应用实践及规范,为我国在医保准入环节合理、规范使用专家调研数据提供参考。方法: 在应用实践层面,选取英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)通过高度专业化技术评估(HST)纳入英国国家医疗服务体系(NHS)的26种罕见病药品作为样本,分析探讨其在NICE、加拿大药品与健康技术署(CADTH)、美国临床与经济评论研究所(ICER)的药品医保准入评估报告中,专家调研数据的应用实践及评估机构考量情况;在应用规范层面,分析澳大利亚药品福利咨询委员会(PBAC)与荷兰国家卫生保健所(ZIN)发布的专家调研数据在医保准入环节的应用与报告规范。结果: 在应用实践层面,从专家调研数据在NICE、CADTH和ICER使用RWD的药品占比情况来看,NICE共6种药品(24%)使用专家调研数据,CADTH共6种药品(38%)使用专家调研数据,研究未发现专家调研数据在ICER评价中的应用。专家调研数据可用于解决效果、成本、人群和市场份额不确定性等三种核心用途,且大部分能被评估机构所接受。部分专家调研数据因其固有局限和方法学操作不当等原因,被评估机构提出异议。在应用规范层面,PBAC和ZIN从方案设计与前期准备、调研实施、分析及结果解释三个环节规范专家调研数据的使用。结论: 专家调研产生的真实世界数据在医保准入环节具有一定的应用价值和必要性,且能被评估机构所采纳,但其在运用过程中仍面临一系列挑战,且应用与报告规范有待进一步明确。未来,可进一步探索、明确专家调研数据在我国医保准入中的角色定位、应用场景及应用规范。