黄祖彤, 周娜, 于滨玮, 罗蓟, 魏俊丽, 袁妮
目的: 分析英国、加拿大、美国在医保准入中应用真实世界数据(RWD)的实践经验,结合我国政策现状,提出RWD驱动医保准入中药品综合价值评价体系构建路径,为我国医保准入政策完善提供参考。方法: 选取英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)在2025年5月前通过高度专业化技术评估纳入英国国家医疗服务体系(NHS)的26种罕见病药品为样本,分析NICE、加拿大药品与健康技术署(CADTH)、美国临床与经济评论研究所(ICER)的医保准入评审报告,并结合具体的应用案例,从企业(P1)和评估机构(P2)两个视角探讨RWD在解决效果(D1)、成本(D2)、人群和市场份额(D3)三个维度不确定性中的具体用途、数据来源及评估机构考量。结果: NICE、CADTH、ICER分别有96%、62%、19%的罕见病药品在医保准入中使用RWD,主要用于评价药品经济性、有效性、安全性、可及性四个维度,具体表现在使用RWD解决效果不确定性(D1)、解决成本不确定性(D2)、解决人群和市场份额不确定性(D3)三大类,具体用途主要包括提供疾病管理费用、患者结局及目标人群数据等。RWD在解决成本(D2)和效果(D1)不确定性方面应用最广。所有类型的RWD均在评估中被企业(P1)和评估机构(P2)使用,但部分数据因适用性或证据等级较低,被评估机构提出异议。结论: RWD在医保准入环节的应用已经被评估机构采纳,但是评估机构对不同用途及不同类型RWD的认可度存在差异。总体而言,RWD在医保准入环节具有重要价值,但仍需通过明确应用场景、完善数据源分级与具体用途相匹配,同时建立规范化指南,以提升其应用的科学性与规范性。