本文基于英国国家卫生与临床优化研究所（National Institute for Health and Care Excellence, NICE）发布的《真实世界证据框架》,探讨其方法论创新及对我国医保准入决策的启示。在全球医保治理迈向价值驱动的背景下,真实世界证据（Real World Evidence, RWE）已成为弥补随机对照试验局限、支撑医保精准购买的关键工具,其科学生成与规范应用至关重要。NICE框架以透明性、数据适用性与方法严谨性为三大支柱,系统构建了RWE的应用体系：通过倡导“目标试验模拟”来增强观察性研究的因果推断效力,并整合定性证据,以全面评估患者体验与临床实施路径。实践表明,该框架在癌症、数字疗法及罕见病等领域的评估中成效显著。我国正处于真实世界医保价值评价探索期,鉴于此,可重点从夯实数据治理基础、规范方法学标准、明晰实施路径三个维度着手,构建符合国情的本土化RWE应用体系。

目的：分析经导管主动脉瓣置换术（TAVR）对比外科主动脉瓣置换术（SAVR）治疗重度主动脉瓣狭窄（AS）的住院费用,为临床治疗决策与相关部门政策制定提供依据。方法：收集上海市某大型综合医院2015年-2019年应用TAVR术和SAVR治疗AS的病例资料,对使用TAVR和SAVR两组患者根据人口学以及病情的基线特征进行匹配,对比分析两组患者住院期间发生的住院总费用、费用结构和人均住院天数。结果：共收集285例（TAVR 92例,SAVR 193例）患者资料,PSM匹配后共获得TAVR和SAVR各30例。AS患者首次进行TAVR术或SAVR术的平均住院总费用分别为284476元和153772元,其中材料费用占比分别为90.2%和57.2%,住院总费用和材料费用两组之间都具有显著统计学差异。住院天数方面,TAVR术、SAVR术分别是9.3天和15.0天,具有统计学差异。结论：TAVR术对比SAVR术治疗主动脉瓣狭窄可以显著降低住院天数,然而TAVR术的住院总费用显著高于SAVR术,患者经济负担较重,临床应用与推广TAVR术时应当给予关注。

目的: 比较集采中选仿制药和原研药在主要疾病治疗领域中对主要临床结局指标的影响差异,促进集采中选药品临床合理使用。方法: 主要关注第二、三批国家组织集中采购中选药品在临床真实诊疗环境中的疗效和安全性。联合全国16个省及直辖市共计29家特色明显的医疗机构,覆盖心血管、抗肿瘤、神经精神疾病、抗感染、代谢及内分泌和消化系统6大类。从病历数据中提取研究药物治疗及临床结局相关的基线资料及研究指标,用于有效、安全及经济性评价。采用组间基线校正和结局指标分析方法进行统计分析。结果: 国家集采中选仿制药疗效和安全性与原研药无统计学差异,为临床合理用药提供了循证依据。结论: 本研究为临床医生用药决策提供了重要的参考,为促进集采中选药品的临床合理使用、为国家组织集中采购政策的实施提供了循证支持,也为国家组织集采政策落地实施和效果评价的模式和方法提供了可借鉴的范本。

目的: DIP支付方式对各类抗肿瘤药物采用相同的支付标准,未能有针对性地体现各类药物的价值。本研究以肺癌药物为例,根据药物机理及创新程度,分析不同类别抗肿瘤药物的成本差异,探讨DIP肿瘤病种支付标准精细化调整的方法学。方法: 选取广东省广州市两家三甲医院2018年—2020年肺癌住院患者作为样本,分析使用不同类别药物的住院费用并对四个治疗组进行两两比较,将住院费用具有统计学差异且差异百分比大于设定阈值的治疗组细分为不同病组进行支付,对比分析细分前后对医保基金预算的影响。结果: 免疫治疗联合化疗组、单用免疫治疗组、单用靶向治疗组及单用化疗组的平均住院费用分别为每例26379元、18832元、16345元、13753元,四个治疗组的总住院费用均存在统计学差异且差异百分比高于基数组20%。对细分病组进行医保基金预算影响分析发现,由于节省了大量不必要的化疗支出,医保基金支出总体下降或持平。结论: 基于真实世界数据的DIP肿瘤病种支付标准动态调整可以支持医保精细化管理、促进创新国谈药医院准入和临床合理用药。

目的：借鉴国际经验,构建我国本土化真实世界数据库分类体系,分析不同类型真实世界数据（RWD）的收集情况并探讨其证据等级,为我国医保准入中RWD的应用提供参考。方法：以英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）在2025年5月前通过高度专业化技术评估（HST）的26种罕见病药品为样本,系统分析其在NICE、加拿大药品与健康技术署（CADTH）和美国临床与经济评论研究所（ICER）的医保准入评估报告中RWD的应用情况,进一步构建数据库分类。结合案例分析探讨不同数据库的数据收集情况,并基于特征比较及评估机构考量因素分析,深入讨论医保准入中的真实世界证据（RWE）等级框架。结果：NICE、CADTH和ICER分别有96%、62%和19%的药品使用RWD。研究结合国内外指南,构建了医院信息系统数据、医保支付数据等9类数据库,并遴选了9种典型药品案例,详述其数据收集、整理和组织等关键要素。特征分析显示,不同类型的数据来源在数据结构与质量方面存在显著差异。评分结果显示,医院信息系统、医保支付与官方卫生健康行业数据的证据等级较高;登记研究、自然人群队列、文献研究数据的证据等级中等;患者报告结局数据及专家调研数据的证据等级较低。研究发现,所有类型的数据库均在药品评估中被企业或评估机构使用,但是13种药品中企业使用的16次RWD（涉及5类数据库）由于数据适用性或证据等级较低,被评估机构提出异议。结论：本研究初步构建了我国本土化的真实世界数据库分类体系及其证据等级框架,可为RWD在医保准入中的应用提供参考。未来需进一步完善规范和多方论证,以提升RWD的决策价值。

目的: 基于医疗机构真实世界数据,评估丙型肝炎医保报销政策实施效果,为丙型肝炎防治工作和医保政策提供参考和依据。方法: 提取四川省成都市某三甲医院2014年1月至2020年12月的电子病历数据,采用间断时间序列分析等方法,从诊疗情况、医疗费用、药物使用和治疗效果等方面分析丙型肝炎患者诊疗行为和疾病负担的变化情况。结果: 在诊疗情况方面,成都市门诊特病报销政策实施后就诊人次和治疗人次均出现瞬时增长,实行口服直接抗病毒药物（direct-acting antiviral agents, DAA）单行支付政策后诊疗情况无显著变化;在医疗费用方面,丙型肝炎患者的门诊疗程总费用、自付费用和药品费用均在单行支付政策实施后明显降低。结论: 成都市丙型肝炎医保报销政策能够促进丙型肝炎患者积极就医,推动DAA方案的广泛使用,减轻患者负担,提高丙型肝炎的治疗效率。

目的: 评估耗材集中采购政策对膝关节置换术患者费用的影响,分析费用变化规律,为合理控制该类手术费用提供证据。方法: 利用政策实施前后的真实世界数据,采用断点回归分析耗材集中采购对膝关节置换术患者住院费用的影响。结果: 耗材集中采购政策实施后,膝关节置换术患者的住院费用显著下降。最优带宽约为57.48天,在2022年4月30日,患者平均住院费用降低了23311.29元。在1/2最优带宽下,费用降低了24923.05元,而在2倍最优带宽下,费用降低了21547.30元。不同带宽下的局部平均效应略有差异,但总体呈现下降趋势。结论: 耗材集中采购政策有效降低了膝关节置换术患者的住院费用。建议医院管理者严格执行集采政策,完善临床路径标准化诊疗行为,进一步降低患者费用。此外,相关部门应稳步扩大集采范围和加强监管,确保政策的有效实施,从而提高患者对医疗服务的可及性和可负担性。

目的: 本研究基于英国国家卫生与服务优化研究院（NICE）的真实世界数据（RWD）应用案例,分析药品医保准入中RWD的角色与挑战,为我国政策制定提供借鉴。方法: 采用案例研究法,分析NICE体系下药品准入与管理准入计划（MAA）的实施细节。结果: 英国医保体系通过NICE实施的MAA,利用RWD评估药品疗效与成本效益,促进了创新药品快速进入国家医疗服务体系（NHS）。结论: 我国可借鉴英国经验,完善RWD相关政策与标准,加强国际合作,推动RWD在医保体系的广泛应用与深入发展,为医疗资源的优化配置与患者的医疗保障提供更加坚实的支撑。

我国创新药医保准入进程正在逐步加快,但准入决策风险也随之上升。规范应用真实世界数据可以为医保准入评估提供重要证据,从而降低决策风险。本文分析真实世界数据的优劣势及其在医保准入中的应用情境,梳理国内外现有政策框架和指南规范,提出真实世界数据在我国创新药医保准入中的研究规范和应用路径,为真实世界数据研究应用于医保准入提供参考。

目的: 早期门诊用药是高血压、糖尿病等基础慢病治疗和控制病情进展的关键手段,本文基于用药视角,旨在摸清门诊保障政策下老年“两病”患者门诊药品资源消耗特征,并实证分析门诊用药对其住院服务利用与费用的影响效应。方法: 采集2019—2023年W市所有参保人参保与就医结算资料,以享受门诊慢特病保障且有医保定点医药机构就诊记录的老年“两病”患者为研究对象,区分不同医保类型与档次三类人群（居民一档、居民二档、职工医保）。以住院服务利用与费用指标为被解释变量、门诊用药次数与门诊用药程度为解释变量,构建个体–年份双向固定效应模型。结果: 共计纳入老年“两病”患者140283人,平均年龄72.2±7.7岁。多数患者年均门诊用药≥4次,年均门诊药品费用由2019年1848.6元/人递减至2023年888.3元/人,年门诊用药次数、门诊药品费用均呈现“居民一档<居民二档<职工医保”趋势,门诊药占比为96.1%。患者住院概率、住院次数、住院天数随门诊用药次数与用药程度增加而显著递减（P<0.01）,在不同医保档次人群中具有一致性。住院医疗费用与药品费用在较高门诊用药次数组别患者中显著下降（P<0.01）,但随门诊用药程度增加呈倒“U”形分布。结论: 老年“两病”群体的核心门诊需求是用药,其药品利用情况因医保待遇、合并症、并发症等情形而异。慢性病门诊保障机制下,引导患者在门诊充分、合理用药治疗,有利于“置换”住院医疗服务,节省住院费用。

目的: 本研究旨在探讨真实世界证据（Real-World Evidence, RWE）在相关国家药品医保准入决策中的应用,以期为我国医保药品目录动态调整的实践提供相关证据与经验支持。方法: 通过文献综述方法系统梳理总结当前RWE在英国、法国、德国、意大利、澳大利亚、美国、加拿大等相关国家用于支持药品医保准入决策的经验。结果: 重点总结RWE在相关国家医保药品准入决策中的应用场景及具体做法,结合我国既往实践经验,提出RWE支持药品医保目录调整的相关建议。结论: RWE在药品医保准入决策中发挥着日益重要的作用,应结合我国国情及实践经验,参考相关国家可借鉴经验,探索中国特色的RWE支持我国医保药品准入决策的科学路径。

目的: 基于多中心真实世界数据评估硼替佐米药品集中带量采购中选仿制药与原研药临床治疗初诊多发性骨髓瘤效果的差异。方法: 回顾性收集2017年1月—2024年6月上海市5家医院电子病历系统中使用硼替佐米患者资料,筛选初治患者,按用药的不同分为集采组和原研组。使用倾向性评分匹配法对两组患者基线资料进行校正,比较两组治疗效果的直接指标及间接指标,比较两组不良事件和居民可负担情况。结果: 通过1:1匹配基线资料,集采组和原研组各有215例患者。两组患者接受含硼替佐米方案治疗4疗程后的阶段性疗效相当（P>0.05）,两组M蛋白、骨髓瘤浆细胞比例、β2微球蛋白、肌酐、钙和血清游离轻链sFLC-λ变化值无差异,原研组在肾功能保护上有优势（P<0.05）,集采组在控制乳酸脱氢酶升高方面更优（P<0.05）。安全性方面,两组嗜睡、疼痛、周围神经病变、皮疹、过敏等发生率差异均无统计学意义（P>0.05）,但原研组乏力发生率较高（P<0.05）。集采组药品居民可负担性较好。结论: 硼替佐米集采中选药品的有效性和安全性总体不劣于原研药,部分指标各有优势。

目的: 本研究聚焦医保真实世界数据的质量问题,系统构建一套医保真实世界数据清洗策略,并以国家谈判药品“纳入支付范围的药品费用”的统计为例,评估数据清洗策略的有效性。方法: 以A市2024年1—9月涉及国家医保谈判准入的抗肿瘤药及免疫调节剂的医保结算原始记录数据库为研究对象,构建了包含建立校验数据集、文本结构化处理及异常值处理的数据清洗策略。以药品总费用及纳入支付范围的药品费用为效应指标,从不同人群和用药场景多维度比较分析数据清洗前后观测指标的变化。结果: 数据清洗后,药品总费用保持高度稳定性（偏差<0.3%）,纳入支付范围的药品费用显著下降,绝对值减少约200万元,降幅约5%。在不同人群（职工与城乡居民医保参保人）、不同用药场景（门诊、住院与零售药店以及本地与异地）呈现出不同的偏差。结论: 研究验证了数据清洗策略在提升医保数据质量中的有效性,为医保真实世界数据的科学应用提供了有力支持。同时,研究揭示了医保数据质量问题的异质性分布,提示在医保数据治理过程中需关注不同人群和用药场景下的数据质量差异。未来,需进一步完善医保信息系统、强化跨平台数据系统治理,以应对医保数据治理中的系统性挑战。

本文系统性梳理我国真实世界数据在创新医疗技术收费立项及医保准入中的制度建设及实践现状,为其他地区新增价格项目立项、定价及支付提供启示。通过回顾国家层面创新医疗技术收费立项、定价和医保准入政策,梳理典型地区将真实世界数据用于新增价格项目管理做法,分析了将真实世界数据应用于创新医疗技术收费立项、定价、医保准入、支付的逻辑,获得对其他地区优化新增价格项目申报、立项、定价和医保准入管理的启示：推广附条件新增价格申报模式,按承诺达成临床、经济效果先行试行;以常规开展期间形成的真实世界数据为创新医疗技术纳入医保目录提供依据。

目的: 比较集采与原研替加环素治疗细菌性感染患者的有效性、安全性和经济性,为临床药物选择提供依据。方法: 回顾性收集三家医疗机构2019年7月—2023年7月使用集采与原研替加环素治疗的318例患者资料,其中原研组109例、集采组209例,采用倾向性评分匹配获得组间协变量均衡的2组样本,以临床有效率、28d死亡率、细菌学清除率和感染相关指标评估疗效,以不良反应发生率和不良事件异常率评估安全性,以最小成本分析法评价经济性。结果: 经过倾向性评分匹配后,集采与原研组各86例。集采与原研组的临床有效率、28d死亡率、细菌学清除率、WBC、NEUT、NEUT%、hsCRP/CRP、IL-6、PCT恢复效果无统计学差异（P>0.05）;原研组体温恢复至正常范围的患者比例较集采组高（P<0.05）。集采与原研组不良反应发生率组间无统计学差异（P>0.05）。集采组凝血酶原时间延长的发生率高于原研组（P<0.05）,其余不良事件相关指标异常发生率组间均无统计学意义（P>0.05）。最小成本法显示,集采组的替加环素费用、住院期间总抗菌药物费用、住院期间总药品费用及住院总费用低于原研组（P<0.01）;且在敏感性分析的参数浮动范围内,与最小成本法分析结果一致。结论: 集采与原研替加环素抗细菌感染的疗效和安全性总体相似,集采较原研替加环素更具经济学优势。

目的: 分析英国、加拿大、美国在医保准入中应用真实世界数据（RWD）的实践经验,结合我国政策现状,提出RWD驱动医保准入中药品综合价值评价体系构建路径,为我国医保准入政策完善提供参考。方法: 选取英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）在2025年5月前通过高度专业化技术评估纳入英国国家医疗服务体系（NHS）的26种罕见病药品为样本,分析NICE、加拿大药品与健康技术署（CADTH）、美国临床与经济评论研究所（ICER）的医保准入评审报告,并结合具体的应用案例,从企业（P1）和评估机构（P2）两个视角探讨RWD在解决效果（D1）、成本（D2）、人群和市场份额（D3）三个维度不确定性中的具体用途、数据来源及评估机构考量。结果: NICE、CADTH、ICER分别有96%、62%、19%的罕见病药品在医保准入中使用RWD,主要用于评价药品经济性、有效性、安全性、可及性四个维度,具体表现在使用RWD解决效果不确定性（D1）、解决成本不确定性（D2）、解决人群和市场份额不确定性（D3）三大类,具体用途主要包括提供疾病管理费用、患者结局及目标人群数据等。RWD在解决成本（D2）和效果（D1）不确定性方面应用最广。所有类型的RWD均在评估中被企业（P1）和评估机构（P2）使用,但部分数据因适用性或证据等级较低,被评估机构提出异议。结论: RWD在医保准入环节的应用已经被评估机构采纳,但是评估机构对不同用途及不同类型RWD的认可度存在差异。总体而言,RWD在医保准入环节具有重要价值,但仍需通过明确应用场景、完善数据源分级与具体用途相匹配,同时建立规范化指南,以提升其应用的科学性与规范性。

目的: 采用中断时间序列分析法,评价医保基金智能监管拒付政策对医院耗材支付性质审核管理错误率的影响,探讨该政策对耗材规范化使用医保基金以及医院耗材管控道德风险损害的影响。方法: 选择温州某三甲医院2023年1月—2024年11月期间吻合器和专用创面覆盖材料的住院费用数据,采用DW检验和BG检验对耗材支付性质错误审批率进行自相关检验,采用ADF检验对数据进行平稳性检验,并以耗材智能监管拒付政策实施时间为中断点,采用分段回归模型分析耗材支付性质错批率变化情况。结果: 耗材智能监管拒付政策实施后,从长期影响来看,吻合器自费错批率以每月0.51个百分点的水平上升,专用创面覆盖材料自费错批率以每月0.28个百分点的水平上升;吻合器医保错批率以每月0.08个百分点的水平下降,专用创面覆盖材料医保错批率以每月3.95个百分点的水平下降。结论: 耗材智能监管拒付政策对医院正确审核耗材支付性质,合规使用医保基金起到一定正向作用,但同时加大了医院的耗材费用审核压力和拒付金额损失自担风险,可能引发医院将本可医保支付的耗材审批为自费,转嫁风险给患者。为优化智能监管拒付政策,医院应推动耗材审核模式由人工主导向智能机审转变。同时强化医务人员培训与院内监测奖惩机制,防范费用转嫁风险,降低政策执行的初期适应成本,并协同医保部门探索构建统一标准化的医保支付规则库、知识库。

目的: 基于辽宁省C市医保真实世界数据,分析DIP特例单议病例特征及改革实践,展开政策模拟验证,探讨政策优化调整措施。方法: 选取辽宁DIP付费具有代表性的地市C市2024年度464369例DIP病例大数据,根据拟定基于病种分值分段的高倍率病例遴选规则,测算出各档位特例单议病种例数并给出分布模拟结果,将该结果与该市原有特例单议政策进行比较。结果: 基于病种分值分段制定高倍率病例遴选规则体现了科学性,新规则提高了特例单议病例遴选结果覆盖范围的合理性,更加符合国家医保局对特例单议病例数量占比的要求,也便于对这些病例进行管理。本文的遴选方法,辽宁省DRG 2.0付费地区也有实施,实践证明了该方法的合理性与可行性。在按病种付费由2.0向3.0提升过程中,辽宁地市特例单议采用分段遴选的实践经验可以为全国其他地区提供有益参考。

目的: 以谈判药品“纳入支付范围的药品费用”的统计过程为例,分析归纳医保数据质量问题特征,为医保数据清洗与应用提供参考。方法: 通过某地级市医保结算系统采集2018年1月至2024年9月间国家谈判准入协议期内产品结算记录（231305条）为目标数据集,辅以网络检索多源形成若干辅助校验数据集,构建包含完整性、规范性、一致性三个维度的目标数据质量评估框架。结果: 数据完整性维度,主要表现为疾病诊断编码、名称缺失,所涉及结算记录条目数占比29.6%和29.7%。规范性维度,药品编码与名称存在一对多的不规范问题,结算条目数占比66.2%;医药机构存在编码内容异常（0.7%）、编码与名称对应关系不规范（43.3%）的问题;疾病诊断中60.3%结算条目存在编码样式不符合规范;患者身份中包含48名非基本医疗保险参保人,涉及405结算条目。一致性维度,对照国谈支付标准发现4.9%结算条目存在支付价格超出±10%范围;药店购药记录中1.4%条目对应的零售药店超出“双通道”资质认定范围;78条记录不符合医保限定支付范围对患者年龄或开具处方医院条件的规定。结论: 医保数据可能存在数据缺失、医保信息业务编码应用不规范、患者身份统计混淆以及疑似医保支付不当导致的逻辑错误等质量问题。需加快探索相适应、统一、可操作化的统计规范与数据清洗规则,推动医保数据的决策效能发挥。